Les myopathies ou maladies neuromusculaires sont des maladies génétiques héréditaires rares. Il en existe environ 80, de types différents, qui se manifestent par un déficit et une atrophie musculaire. Les symptômes se présentent en général dès le jeune âge. La fonte irréversible de la plupart des muscles de l'organisme évolue de façon chronique et progressivement invalidante.
A ce jour, elles demeurent pour la plupart incurables. Les chercheurs fondent de grands espoirs sur la mise au point fort complexe, de thérapies géniques, visant à remplacer les gènes défectueux par des gènes sains.
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